Препарат рисдиплам (торговое название «Эврисди») для лечения СМА поступил в гражданский коммерческий оборот в России весной 2021 года. После регистрации в ноябре 2020 года, производитель поставлял его сотням российских пациентов в рамках программы дорегистрационного раннего доступа. Однако в связи с завершением действия этой программы, ответственность за закупки данного препарата стали нести субъекты федерации. Регионы России руководствуются логикой снижения финансовой нагрузки в купе с 890 постановлением правительства о предоставлении бесплатных лекарств. Поскольку рисдиплам еще не включен в список жизненно необходимых лекарственных препаратов (ЖНВЛП), его закупки для совершеннолетних пациентов оказались под угрозой. Российским детям препарат остался доступен только благодаря фонду «Круг добра».
Рисдиплам — не единственное лекарство от СМА. В РФ также зарегистрирован нусинерсен («Спинраза»), который уже включен в перечень ЖНВЛП. Несмотря на схожий принцип действия, дорогостоящие лекарства различаются по способу применения и дозировке. Нусинерсен нужно вводить интратекально — непосредственно в спинномозговой канал. Это может сделать только врач и только в больнице. Рисдиплам представляет собой порошок, который разводят в клинике, а принимают в виде сиропа дома. В конечном итоге, это существенно влияет на финансовую составляющую.
Поскольку бюджетная нагрузка является определяющим фактором доступности лечения для российских пациентов – очень важна объективная фармаэкономическая оценка использования препаратов в условиях реальной клинической практики. Такой научный анализ показал, что новое лекарство может обойтись бюджету дешевле зарегистрированного ранее нусинерсена.
Заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины ПСПбГМУ Алексей Колбин провел клинико-экономическое исследование применяемых в России лекарств для лечения спинальной мышечной атрофии с использованием моделирования. При этом, были выбраны наиболее актуальные цели для российского фармрынка и сложившейся конъюнктуры в системы здравоохранения – это анализ «минимизации затрат» и анализ влияния на бюджет.
На фармакоэкономику прежде всего влияют прямые медицинские затраты (то есть затраты на ЛП, затраты на купирование нежелательных явлений, затраты на текущую практику лечения пациентов со СМА, включающие лечение в амбулаторных условиях, реабилитацию, респираторную поддержку).
- Сравнительный анализ расходов на терапию СМА (средняя стоимость года терапии) показал, что прямые медицинские затраты при применении рисдиплама ниже по сравнению с нусинерсеном на 21,9%.
- Наибольшая разница в стоимости в пользу препарата рисдиплам наблюдается в первый год терапии (33 915 726 руб./год и 17 272 541 руб./год для препаратов нусинерсен и рисдиплам, соответственно) и достигает 49,1%.
- Рост доли применения препарата рисдиплам с 0% до 8,5% общей популяции пациентов со СМА сопровождается снижением затрат бюджета на 11% в первый год терапии и на 13,9% к концу третьего года.
- По результатам анализа минимизации затрат рисдиплам является экономически более выгодной стратегией терапии СМА в сравнении с препаратом нусинерсен, т.к. при сопоставимой эффективности затраты на лечение препаратом рисдиплам на горизонте 3-х лет ниже на 21,9% в сравнении с препаратом нусинерсен.
- Проведенный многосторонний анализ чувствительности подтверждает выводы, полученные в основном сценарии.
Экономия достигается в первую очередь за счет более низкой стоимости препарата и высокой доли детей среди больных, для которых дозировка рисдиплама ниже. Таким образом, включение в перечень ЖНВЛП второго препарата для лечения СМА с пероральным способом приема значительно улучшит положение российских пациентов, даст врачам возможность выбора оптимальной лекарственной терапии, основанной на индивидуальных клинических особенностях.
Справка
Цены на медикаменты из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) регулируются государством. Кроме того, такие препараты бесплатно выдаются льготникам. В 2020 году на фоне ситуации с коронавирусом Правительство ввело особый порядок перерегистрации цен на необходимые и важнейшие лекарства. Благодаря этому решению удалось избежать приостановки производства и поставок медикаментов из перечня ЖНВЛП, не допустить их дефицита. Если рисдиплам включат в перечень ЖНВЛП, то государство будет обязано обеспечивать им пациентов со СМА за счет бюджета. Для этого больному нужно обязательно оформить инвалидность – она является основанием для льготного обеспечения препаратами.
Лекарственный препарат рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) одобрен в России для лечения спинальной мышечной атрофии всех типов у взрослых и детей с двух месяцев. Это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания. Препарат может потенциально помочь до 4,9 тысяч российских пациентов со СМА разной степени тяжести, включая 1-й, 2-й, 3-й и 4-й типы.
Почему это важно?
По данным Благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало ноября 2020 года в России насчитывалось 1 048 пациентов со СМА, из них 823 — дети. При этом потенциальное количество больных в стране может достигать 4,9 тысяч человек.
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Оно развивается вследствие мутации или отсутствия в ДНК гена SMN1, из-за чего формируется дефицит белка SMN, необходимого для сохранения мотонейронов — крупных нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В результате мышцы слабеют и атрофируются.
В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40-60-й человек является носителем генной мутации; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25%.
Ольга Германенко, директор Благотворительного фонда «Семьи СМА»:
– Несмотря на регистрацию в августе 2019 года в России первого препарата для лечения СМА, пока мы отмечаем сложности с обеспечением больных лекарственной терапией. Многие пациенты все еще не получают необходимого лечения. Одобрение рисдиплама, как препарата патогенетической терапии, сможет стать еще одним шагом к доступному лечению и создаст условия для более широкого применения эффективных лекарственных средств у пациентов, которые в них нуждаются».
Комментариев пока нет