Цифровые закупки 101000, Москва, Колпачный пер., дом 4, стр. 3 +7 (495) 215-53-74

Инновации на службе детского здоровья

Для доступности эффективных препаратов требуются эффективные подходы управления медициной
Инновации на службе детского здоровья
Теги: #Закупки лекарств #Здравоохранение

Проблему лекарственного обеспечения и ведения пациентов с редкими заболеваниями регулярно поднимают на уровне правительства. Кроме высокой стоимости препаратов задачу лечения осложняют дисбалансы в российской системе здравоохранения. Рецепты доведения инновационных ресурсов медицины до конечного потребителя недавно были предложены экспертами Комитета СФ по социальной политике в рамках дискуссии «Детское здравоохранение: как повысить доступность инновационных технологий и профилактических мер».

Учрежденный президентом РФ фонд «Круг Добра» по стечению политических и экономических обстоятельств оказался испытательным полигоном для решения нестандартных задач детского здравоохранения.

Первым заболеванием, на борьбу с которым были брошены ресурсы фонда, является спинальная мышечная атрофия. Лечение СМА требует значительных ресурсов, неподъемных для обычной семьи. Кроме финансового вопроса – есть еще и ряд регуляторных нюансов. Принципиальным фактором является важность диагностики и профилактики в лечении СМА. В России впервые начали применять неонатальный скрининг для выявления СМА на самой ранней стадии.

Спинально-мышечная атрофия – болезнь с высокой опасностью детской смертности в том числе младенческой и ранней детской смертности. Однако на сегодняшний день появились достаточно эффективные инструменты для борьбы с этим заболеванием. К сожалению, просто наличия лекарственных препаратов от СМА на рынке недостаточно. Требуется комплексная программа ранней диагностики и курс непрерывного лечения, который позволил бы вести пациента от младенчества до полноценной взрослой жизни.

О проблеме доступности новых технологий при нервно-мышечных заболеваниях у детей сообщил Дмитрий Володавец, руководитель Российского Детского Нервно-мышечного Центра, старший научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии ОСП «Научно-исследовательский клинический институт педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева, доцент кафедры неврологии, нейрохирургии и медицинской генетики имени академика Л.О. Бадаляна:

– К сожалению, неонатальный скрининг при СМА в России практически не развит. На протяжение двух лет в Москве реализуется пилотная программа. За это время было выявлено два пациента из 16 тыс скринированных. В охват попали всего лишь три столичных роддома. Характерно, что для этих двух пациентов не было моментального готового решения. Это огромная проблема, поскольку для таких пациентов назначение терапии должно происходить в течение максимум одной недели. Иначе есть риск быстрого и фатального развития заболевания. Если обеспечить лечение на предсимптоматическом этапе, то есть очень высокие шансы получить абсолютно здоровых людей и полноценных членов общества.

Еще одна возможность успешного предотвращения СМА, по словам эксперта – это скрининг взрослого населения на носительство делеций в гене SMN1, так называемая преконцептуальная диагностика. Она позволяет определить, являются ли родители носителями делеций.  К сожалению, в России эта методика также не распространена.

Использование инструментов предикативной медицины для  борьбы со спинально-мышечной атрофией вызывает множество этических вопросов. Насколько этично диагностировать, но не лечить? Так, например решения по лечению выявленных в Москве по итогам неонатального скрининга пациентов не возникало в течение нескольких месяцев. Однако благодаря доступности проекта дети попали в клинические испытания, благодаря чему их начали лечить уже в возрасте 14-15 дней.

– Однако, если бы все шло стандартным, заведенным в системе,  порядком, то эти младенцы получили бы лечение только в 2-3 месяца, – пояснил Дмитрий Володавец. – А это значит, что время для эффективного предотвращения болезни было бы утрачено. Поэтому хотелось бы закрепить на законодательном уровне обязательность начала терапии не более 7 дней от диагностирования СМА.

Еще одной угрозой для детства является Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшена. К счастью фонд «Круг Добра» взял детей с таким диагнозом под свою защиту. Дорогостоящий препарат для лечения этого заболевания был зарегистрирован в России в конце 2020 года. Многие пациенты принимали участие в клинических испытаниях. К сожалению, после их окончания отечественная система здравоохранения не смогла обеспечить этим пациентам преемственность лечения. Что также свидетельствует о неготовности российской медицины к инновациям и неожиданным вызовам. На фоне новой санитарно-эпидемической реальности связанной коронавирусом, это внушает тревогу.

Паузы в терапии – это огромная проблема в лечении СМА. Обеспечить доступность дорогостоящих инноваций не всегда представляется возможным. Именно ради этого и создавался фонд «Круг добра». Однако стратегии фонда и системы Минздрава пока плохо согласованы. Их работа протекает в двух параллельных реальностях: нет общей базы данных, не выстроена система определения приоритетных групп пациентов, оперативного определения возможностей бюджета. Помимо скорости поступления и достоверности данных, необходимо, чтобы механизмы адресной помощи всегда применялись максимально справедливо.

Справедливость строится на четких и понятных для всех критериях, в связи с которыми принимаются решения. Пока такие безальтернативные критерии не выработаны, что вызывает законную долю социального напряжения и недовольства со стороны пациентских и родительских организаций. Родители должны четко понимать, почему принимаются те или иные решения.

Очевидно, что одним из таких недостающих критериев является педиатрический контроль за здоровьем пациентов. Причем этот «провальный критерий» востребован не только для СМА. Он применим ко всей группе заболеваний, выявляемых в результате неонатального скрининга. Требуется новый подход, не привычный для действующей системы здравоохранения. Предикативная медицина требует законодательного регулирования.

Доступность патогенетических препаратов для пациентов со СМА

(историческая хронология)

  • Малая молекула рисдиплам (EVRYSDI) зарегистрирован FDA (США) – 07.08.2020 г.
  • В России стартовала программа расширенного доступа с весны 2020 г.
  • Антисмысловой олигонуклеотид нисинерсен (Spinraza) зарегистрирован FDA (США) в декабре 2016 г.
  • Для применения на территории Европейского Союза с мая 2017 г.
  • В России препарат зарегистрирован 16.08.2019 г.
  • Онасемноген абепарвовек-ксайой (Zolgensma) – зарегистрирован FDA (США) 24.05.2019 г.
  • Для применения на территории Европейского Союза с 18.05.2020 г.
  • Препарат не зарегистрирован на территории РФ.
  • В России препарат зарегистрирован 16.08.2019 г.

Бранаплам – находится на этапе клинических испытаний 1 фазы при СМА 1 типа.

3 сентября 2021, 10:23
220
Теги: #Закупки лекарств #Здравоохранение
Ещё по данной теме